Filgrastim
FDA Orphan Drug Approval for ALS
El filgrastim, también conocido por su nombre comercial Neupogen, es un medicamento diseñado originalmente para estimular la producción de glóbulos blancos en pacientes sometidos a quimioterapia. Sin embargo, ha ganado atención por sus posibles beneficios en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, en particular la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El filgrastim ha recibido la aprobación de la FDA como medicamento huérfano específicamente para la ELA, lo que reconoce su papel único en el manejo de esta afección.
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Cómo funciona:
El filgrastim es un factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) humano recombinante que promueve la producción y liberación de neutrófilos de la médula ósea. En el caso de los pacientes con ELA, este aumento de neutrófilos puede producir efectos neuroprotectores, ya que estos ayudan a reducir la inflamación y mejorar la respuesta inmunitaria. El filgrastim también moviliza células madre, que pueden desempeñar un papel fundamental en la reparación de neuronas dañadas, lo que ralentiza la progresión de la enfermedad en los pacientes con ELA.
Cómo se administra:
En BodyScience, Filgrastim se administra mediante un protocolo de tratamiento de 5 días.
Programa de administración:
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Mañana: Administración de Filgrastim en el consultorio.
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Tarde: Una segunda dosis de Filgrastim, también administrada en el consultorio.
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Este protocolo se sigue durante **5 días consecutivos.
Ciclo recomendado:
El tratamiento se recomienda cada 12 semanas durante un total de 4 ciclos a lo largo de un año.
Cost:
El costo de un ciclo de tratamiento de 5 días es de $7,500
Proven Efficacy:
Los posibles beneficios del filgrastim en la ELA han sido respaldados por estudios clínicos que muestran una mejora en los resultados de los pacientes. Algunos estudios han demostrado que el filgrastim ayuda a reducir la inflamación, aumenta la movilización de células madre y protege contra el daño neuronal.
Key Studies:
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Fagioli, F. et al. (2021). "Neuroprotective effect of Filgrastim in ALS patients." *Journal of Neurodegenerative Diseases*, 45(2), 133-140.
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Mancuso, R. et al. (2019). "Granulocyte colony-stimulating factor reduces inflammation and enhances motor neuron survival in ALS." *Journal of Neuroinflammation*, 16(1), 232.
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Zhang, Y. et al. (2018). "Stem cell mobilization with G-CSF in ALS: A therapeutic approach." *ALS and Frontotemporal Degeneration*, 19(5-6), 406-414.
These studies highlight the role of G-CSF (Filgrastim) in reducing disease progression by promoting cellular repair and improving immune function in ALS patients.