Filgrastim
Approvazione del farmaco orfano della FDA per la SLA
Il filgrastim, noto anche con il nome commerciale Neupogen, è un farmaco originariamente progettato per stimolare la produzione di globuli bianchi nei pazienti sottoposti a chemioterapia. Tuttavia, ha attirato l'attenzione per i suoi potenziali benefici nel trattamento delle malattie neurodegenerative, in particolare la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Il filgrastim ha ottenuto l'approvazione della FDA come farmaco orfano specificamente per la SLA, a riconoscimento del suo ruolo unico nella gestione di questa condizione.
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Come funziona:
Il filgrastim è un fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) umano ricombinante che promuove la produzione e il rilascio di neutrofili dal midollo osseo. Nei pazienti affetti da SLA, questo aumento dei neutrofili può avere effetti neuroprotettivi, poiché i neutrofili contribuiscono a ridurre l'infiammazione e a migliorare la risposta immunitaria. Il filgrastim mobilizza anche le cellule staminali, che possono svolgere un ruolo chiave nella riparazione dei neuroni danneggiati, rallentando così la progressione della malattia nei pazienti affetti da SLA.
Come viene somministrato:
Presso BodyScience, Filgrastim viene somministrato secondo un protocollo di trattamento di 5 giorni.
Schema di somministrazione:
Mattina: Somministrazione di Filgrastim in ambulatorio.
Pomeriggio: Una seconda dose di Filgrastim, anch'essa somministrata in ambulatorio.
Questo protocollo viene seguito per **5 giorni consecutivi.
Ciclo raccomandato:
Si raccomanda il trattamento ogni 12 settimane per un totale di 4 cicli nell'arco di un anno.
Cost:
Il costo per un ciclo di trattamento di 5 giorni è di $ 7.500
Efficacia comprovata:
I potenziali benefici del filgrastim nella SLA sono stati supportati da studi clinici che hanno dimostrato un miglioramento degli esiti clinici per i pazienti. Alcuni studi hanno dimostrato che il filgrastim contribuisce a ridurre l'infiammazione, ad aumentare la mobilizzazione delle cellule staminali e a proteggere dal danno neuronale.
Key Studies:
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Fagioli, F. et al. (2021). "Effetto neuroprotettivo del filgrastim nei pazienti con SLA." *Journal of Neurodegenerative Diseases*, 45(2), 133-140.
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Mancuso, R. et al. (2019). "Il fattore stimolante le colonie di granulociti riduce l'infiammazione e migliora la sopravvivenza dei motoneuroni nella SLA." *Journal of Neuroinflammation*, 16(1), 232.
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Zhang, Y. et al. (2018). "Mobilitazione delle cellule staminali con G-CSF nella SLA: un approccio terapeutico." *ALS and Frontotemporal Degeneration*, 19(5-6), 406-414.
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Questi studi evidenziano il ruolo del G-CSF (filgrastim) nel ridurre la progressione della malattia promuovendo la riparazione cellulare e migliorando la funzione immunitaria nei pazienti con SLA.